24 września 2024

Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. SMA nt. Programu terapii genowej dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Prelegentki, specjalistki ds. neurologi dziecięcej:

prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska,

prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak,

prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk,

prof. Justyna Paprocka

pozytywnie oceniły dotychczasową realizację programu lekowego SMA, podkreślając jego skuteczność.

Również zaproszeni rodzice dzieci poddanych terapii genowej mówili o widocznych efektach leczenia i fizjoterapii – dzieci samodzielnie siedzą, stawiają pierwsze kroki.

Od kwietnia tego roku ruszył program terapii genowej SMA i jak potwierdzili eksperci, to jeden z najlepszych programów w Europie.

Parlamentarny Zespół ds. SMA pracuje dalej. Przed nami kolejne wyzwania:

objęcie refundacją terapii genowej (Zolgensma) w leczeniu pacjentów 4 kopiami genu SMN2 z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).